2024年11月28日,全球首款I(lǐng)gA腎病對因治療藥物耐賦康成功納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》(“國家醫(yī)保藥品目錄”),且新版目錄已于2025年1月1日起正式生效。這對于IgA腎病患者來說,無疑是一個讓人欣喜的好消息。

IgA腎病是一種原發(fā)性腎小球腎炎,在我國有約500萬患者,每年新增確診患者超過10萬人。耐賦康于2023年11月在中國獲批,此次納入醫(yī)保,無疑將使更多中國IgA腎病患者有機會使用這款創(chuàng)新藥物,并從中獲益。

那么IgA腎病是什么病呢?

IgA腎病是什么病?

要了解IgA腎病是什么病并攻克治療難題,我們需要重視探索它的發(fā)病機制。

  目前已獲得廣泛認可的是“四重打擊學(xué)說”。

IgA是人體中一種非常重要的免疫球蛋白,存在于黏膜組織,,它能抑制微生物在呼吸道上皮附著,減緩病毒繁殖,有重要的免疫屏障作用,對某些病毒、細菌和—般抗原具有抗體活性,是防止病原體入侵機體的第一道防線。其中IgA1是IgA的一個亞型,占據(jù)了人體血液循環(huán)的90%[x1]。

第一重打擊,就是因為腸道黏膜免疫出現(xiàn)了異常,在回腸末端的派爾集合淋巴結(jié)的B細胞產(chǎn)生大量的半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)。通俗地說,就是在分泌過程中,IgA1的糖基化出現(xiàn)了問題,變成了Gd-IgA1。

第二重打擊,大量Gd-IgA1導(dǎo)致了兩種自身免疫抗體——IgG和IgA抗體產(chǎn)生。這兩種抗體的主要功能是幫助人體識別和清除異物,對于它們來說,Gd-IgA1便是一種“異物”。

第三重打擊,IgG或IgA抗體識別Gd-IgA1并與之結(jié)合,共同形成了循環(huán)免疫復(fù)合物。這些循環(huán)免疫復(fù)合物在人體內(nèi)“四處游蕩”,最終沉積在腎小球系膜處。

第四重打擊,由于Gd-IgA1和含Gd-IgA1的免疫復(fù)合物沉積于腎臟系膜,導(dǎo)致系膜細胞激活和大量增殖,最終造成腎小球硬化和間質(zhì)纖維化,誘發(fā)了腎臟的損傷,最終形成IgA腎病。

創(chuàng)新藥物耐賦康實現(xiàn)對因治療,納入醫(yī)保滿足患者急需

從上述機制中我們了解到,腸道黏膜免疫異常產(chǎn)生大量的Gd-IgA1是IgA腎病第一重打擊,是發(fā)病源頭。腸道黏膜派爾集合淋巴結(jié)正是B淋巴細胞產(chǎn)生Gd-lgA1的重要場所。

耐賦康是全球首個IgA腎病對因治療藥物,也是全球首個獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)完全批準用于治療有進展風(fēng)險的IgA腎病的藥物。它通過調(diào)節(jié)腸粘膜B細胞,減少Gd-IgA1的產(chǎn)生,從而控制IgA腎病病情的繼續(xù)發(fā)展。臨床試驗表明,其能減少50%腎功能下降,在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%,預(yù)計將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。同時布地奈德首過代謝程度達90%,也就是說可以使用更少的藥量達到治療效果,具有良好的安全性。

耐賦康是布地奈德腸溶膠囊,專為IgA腎病患者研制,每顆膠囊含布地奈德4mg,通過特殊的遲釋及緩釋雙重制劑工藝,將布地奈德靶向釋放于回腸末端的派爾集合淋巴結(jié)處,膠囊溶解后,三層包衣微丸持續(xù)穩(wěn)定釋放,高濃度覆蓋整個靶區(qū)域。

總之,耐賦康的出現(xiàn)填補了臨床治療的空白,療效和安全性俱優(yōu)。國家醫(yī)保局將耐賦康納入國家醫(yī)保藥品目錄,體現(xiàn)了國家醫(yī)療保障體系對耐賦康臨床應(yīng)用價值的認可。隨著耐賦康此次入保,將有更多中國IgA腎病患者有機會使用這款創(chuàng)新藥物。

了解了IgA腎病是什么病,患者朋友可以對藥物選擇和治療方式有更深的認識。如今耐賦康已納入國家醫(yī)保藥品目錄,將使更多IgA腎病患者有更好的治療選擇,延緩疾病進展并提高個人生活質(zhì)量。

[x1]IgA腎病發(fā)病機制的研究進展

http://www.cjn.org.cn/CN/10.3760/cma.j.cn441217-20230411-00418